转自：药明康德

AtsenaTherapeutics日前通告，在研基因疗法ATSN-101休养佩戴GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床考试数据已在《柳叶刀》上发表。新闻稿示意，ATSN-101是首个用于休养LCA1患者的基因疗法。

在这项临床考试中，统共15名确诊的LCA1患者均接纳了单侧视网膜下打针，以细则不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。1/2期临床考试的主要非常是休养中出现的不良事件（TEAEs）发生率，次要非常包括全视场刺激测试（FST）和最好校正眼光（BCVA），还进行了多亮度通顺测试（MLMT）。

接纳高剂量ATSN-101休养的患者中，暗妥当FST评分得到权臣改善，剖判休养眼与对照眼比较，评分改善了100倍。在接纳休养第28天时就不错不雅察到改善，并执续了12个月（p=0.012）。BCVA也有一定改善，高剂量组受试者在休养后12个月时平均在眼光表上多看清8个字母（p=0.10）。在进行了MLMT测试的6名高剂量受试者中，3东说念主在12个月时休养眼的MLMT测试评分达到了满分。

▲接纳高剂量ATSN-101休养患者的暗妥当FST评分得到权臣改善（图片着手：参考贵府[2]）

统共不良事件的严重进度均为轻度（91%）或中度（9%），且TEAEs与先前视网膜下基因疗法参谋中呈文的同样。莫得严重的TEAEs与ATSN-101相关，且大大宗TEAEs与手术历程相关。眼部炎症轻细，APP开发资讯且通过类固醇休养可逆转。

龙头分析：历史同期第182期龙头分别开出号码：01→02→01，龙头开出比较密集，去年同期龙头号码下降了1个点位，对比去年龙头，今年第182期看好龙头转向上升，关注号码03。

大小分析：上期奖号大小比为11：9，走势基本平衡，近7期开奖大小比例为74：66，大号总体走势较热，本期预计大小比维持上期状态，关注大小比11：9。

LCA1是一种单基因眼科疾病，导致视网膜功能的损害。该病由GUCY2D基因突变引起，导致早期和严重的眼光受损或失明。现在尚无LCA1的获批休养表情。

ATSN-101是一种通过腺相关病毒5（AAV5）载体寄递的基因疗法，在感光细胞中引入功能性东说念主类GUCY2D基因。ATSN-101还是得到好意思国FDA授予的荒废儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药阅历，用于休养GUCY2D相关的LCA1。

（转自：药明康德）APP开发公司